Les thérapies ciblées, jusqu’alors prescrites à l’hôpital, se démocratisent et arrivent aujourd’hui dans le cabinet des médecins généralistes. L’ostéoporose post-ménopausique sera bientôt l’une des premières pathologies concernées par ces nouveaux traitements. La biotech, comme on l’appelle, procède d’une nouvelle façon de penser, de chercher… et de trouver. Appliquées à la santé humaine, ces techniques permettent d’approfondir nos connaissances du génome, et de mettre au point des protéines thérapeutiques issues du génie génétique. La biotech permet aujourd’hui de mieux comprendre comment fonctionnent nos cellules ainsi que les mécanismes biologiques des maladies.

« Les différents outils de la biotechnologie ont permis de pallier les limites de la chimie. Celle-ci, en effet, est incapable de reproduire les protéines naturellement présentes chez l’Homme. Leur structure particulière, leur poids et leur complexité les rendent inimitables », précise le Pr Jean-Hugues Trouvin, président du Groupe d’experts sur les médicaments biologiques et biotechnologiques à l’Agence européenne du Médicament.

Une thérapie ciblée contre l’ostéoporose

En 1995, des chercheurs du laboratoire américain Amgen travaillent au décodage du génome humain. Ils vont en fait découvrir une toute nouvelle voie de signalisation, qui régule le métabolisme osseux. Dans un premier temps, ils identifient le gène de l’ostéoprotégérine. Cette protéine exprimée par les ostéoblastes — des cellules spécialisées dans la construction de l’os — inhibe la résorption osseuse. Poursuivant leurs recherches, ils montrent qu’une surexpression de ce gène augmente la densité osseuse des souris. A l’inverse, les rongeurs qui sont incapables d’exprimer le gène en question présentent une faible densité. Cette découverte leur a ensuite permis d’identifier les protéines qui, se liant à l’ostéoprotégérine, participent à la régulation du métabolisme osseux.

L’une de ces protéines — le RANKL — joue un rôle clé dans les phénomènes de destruction osseuse observés, par exemple, dans l’ostéoporose et la polyarthrite rhumatoïde. Sa mise en évidence a permis de mettre au point la première thérapie ciblée spécifique de l’ostéoporose, précisément. Maladie asymptomatique, l’ostéoporose n’est souvent diagnostiquée qu’à l’occasion d’une fracture du poignet, d’une ou plusieurs vertèbres ou de la hanche. En Europe, un tiers des femmes ménopausées souffrent d’ostéoporose. Avec des conséquences graves : 24% des femmes et 33% des hommes victimes d’une fracture de la hanche décèdent dans l’année qui suit. Quant aux survivants, leur qualité de vie est considérablement altérée. Près de 40% ne peuvent plus marcher, et 80% se trouvent dans l’incapacité d’effectuer les gestes quotidiens.

Tous les outils nécessaires à une prise en charge efficace de l’ostéoporose existent pourtant. L’ostéodensitométrie, seul examen permettant de diagnostiquer précocement la maladie, est prise en charge depuis plus de 4 ans par l’Assurance-maladie. Et de nombreux traitements sont aujourd’hui disponibles. Malgré tous ces outils, le risque de fractures ostéoporotiques au cours du reste de la vie est élevé, de 30% à 50% chez les femmes et de 15% à 30% chez les hommes d’âge moyen. Aujourd’hui, moins de 50% des patients adhèrent à leur traitement pendant plus d’un an. Enfin, 80% des femmes ne reçoivent pas le traitement dont elles auraient pourtant besoin, dans la première année suivant une fracture liée à l’ostéoporose.