Pour la première fois, un traitement spécifique est mis au point contre le purpura thrombopénique idiopathique (PTI), maladie orpheline qui atteint 50.000 personnes en Europe. En France, pour sa part, la Commission de Transparence estime qu’environ 8.600 malades seraient concernés. Produit dans des cellules bactériennes par la technique de l’ADN recombinant, le romiplostim — commercialisé sous le nom de Nplate® — est désormais disponible dans notre pays.

Maladie auto-immune rare et chronique, le PTI provoque une importante réduction du nombre de plaquettes dans le sang, entraînant un risque élevé d’hémorragies. En augmentant le taux plaquettaire des malades, le nouveau traitement aurait provoqué des réponses de qualité. Ainsi, la Haute Autorité de Santé considère-t-elle qu’il s’agit là d’un « progrès thérapeutique important ». Mis au point par les laboratoires Amgen, le romiplostim devrait améliorer la qualité de vie des patients. Les traitements par corticoïdes qui sont actuellement la règle sont souvent mal tolérés et n’apportent qu’une amélioration transitoire. A terme par ailleurs, la splénectomie — c’est-à-dire l’ablation de la rate — est souvent nécessaire sans pour autant, apporter toujours de résultats probants.